Positive Stellungnahme der EMA für die Anwendung von Kineret® bei seltenen Erkrankungen (CAPS)

Diese Stellungnahme basiert auf einer positiven Nutzen-Risiko-Abwägung der Ergebnisse einer Langzeitstudie bei Kindern und Erwachsenen mit NOMID / CINCA – dem schwersten Syndromkomplex der CAPS.

„Wir sehen der endgültigen Entscheidung der Europäischen Behörde in den nächsten Monaten mit Freude entgegen,“ sagte Brigitte Volck, Senior Vice President und Chief Medical Officer bei Sobi.

CAPS ist eine Gruppe seltener vererbbarer entzündlicher Erkrankungen mit Symptomen, zu denen Fieber, Hautausschläge sowie Gelenk- und Muskelschmerzen, Erschöpfungszustände (Fatigue) und Augenmanifestationen gehören, die bei den schweren Verlaufsformen potenziell lebensbedrohlich sein können.

„Sobald die Zulassung erfolgt ist, wird Kineret die Behandlungsflexibilität und die Möglichkeiten einer maßgeschneiderten Therapie für die individuellen Bedürfnisse der Patienten inklusive eines frühen Therapiebeginns erweitern,“ sagte Frau PD Dr. med. Jasmin Kümmerle-Deschner von der Universität Tübingen.

Im Dezember 2012 wurde Kineret als erste und einzige Therapie für NOMID / CINCA durch die FDA zugelassen. Sobi wird Kineret für die Behandlung zu Hause in einer vorgefüllten Spritze mit einer Einteilung zur Verfügung stellen, die eine flexible Dosierung bei Kindern ermöglicht.

CAPS
Die Cryopyrin Assoziierten Periodischen Syndrome (CAPS) sind eine Gruppe seltener vererbbarer autoinflammatorischer Erkrankungen, die durch autosomale, dominante Mutationen in dem Gen NLPR3 entstehen. Den CAPS gemeinsam ist eine unkontrollierte Überproduktion von Interleukin(IL)-1 beta.

IL-1 induziert eine Reihe von entzündlichen Reaktionen, wie Fieber, Schmerzen, Sensibilisierungsreaktionen, Knochen- und Knorpelzerstörung und Reaktionen der Akutphaseproteine.

Die schwersten Verlaufsform der CAPS – der multisystemischen inflammatorischen Erkrankung mit neonatalem Beginn (Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease (NOMID)) bzw. dem Chronisch-Infantilen-Neuro-Kutaneo-Artikulären Syndrom (CINCA) - gehen mit einer erhöhten Mortalität und Fieber, Hautausschlägen, einer chronischen aseptischen Meningitis, Innenohrschwerhörigkeit, kraniofazialen Anomalien und Knochenläsionen einher.

Beim Muckle-Wells-Syndrom, einer Erkrankungsform mit mittelschwerer Ausprägung, ist die Krankheit typischerweise mit episodischen, intensiven und anhaltenden Schüben und Morbidität, zu denen ein fortschreitender Hörverlust und Nierenversagen aufgrund einer Amyloidose gehören, assoziiert.

Die leichteste Form - das Familiäre Cold (Kälte) Autoinflammatorischen Syndrom (FCAS) präsentiert sich mit Kälte-induzierten Perioden von Fieber, Hautausschlägen und Krankheitsgefühl.

Die Inzidenz aller CAPS wird auf 1: 1.000.000 geschätzt.

Quelle: Pressemitteilung Swedish Orphan Biovitrum AB, Stockholm